génová terapia

génová terapia — spôsob liečby využívajúci metódy génového inžinierstva, ktoré spočívajú v zavedení génu do bunky s cieľom dosiahnuť terapeutický účinok. Génová terapia sa môže využívať na kompenzáciu straty funkcie mutantného génu, na výmenu alebo na inaktiváciu dominantného mutantného génu, ktorého produkt spôsobuje ochorenie, alebo na dosiahnutie farmakologického účinku, t. j. na eliminovanie účinku mutantného génu. Génová terapia sa využíva najmä pri monogénovo podmienených dedičných chorobách a pri nádorových ochoreniach.